Príons: novos testes tentam frear proteína por trás da doença de Creutzfeldt-Jakob
Ensaios com moléculas que reduzem a produção da proteína priônica avançam nos EUA e na China, enquanto pesquisa da UFRJ identifica compostos de planta que interferem na formação dos agregados tóxicos no cérebro.
Por Letícia Prado · Repórter de Ciência
Pra escala humana: uma proteína do próprio corpo que muda de forma e não para mais
Imagine uma proteína que você já tem no organismo, funcionando normalmente, até que uma versão alterada dela apareça e comece a "convencer" as vizinhas a mudar de formato também. Esse processo em cadeia é o que caracteriza os príons — e é o mecanismo por trás da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), condição neurodegenerativa rara que atinge de um a dois casos por milhão de habitantes ao ano, geralmente entre os 60 e 70 anos. O tema ganhou atenção recente no Brasil após o diagnóstico do influenciador especializado em aviação Lito Sousa, mas o que há de novo, de fato, está nos laboratórios.
O que está confirmado
Foto: reprodução/theconversation.com
Não existe hoje nenhuma terapia capaz de deter ou reverter a DCJ — a afirmação é da pesquisadora Tuane Vieira, doutora em Química Biológica e professora do Instituto de Bioquímica Médica da UFRJ. O diagnóstico em vida se tornou possível com o exame RT-QuIC, disponível no laboratório da UFRJ, que detecta a conversão da proteína priônica no líquido cefalorraquidiano.
No campo dos tratamentos experimentais, dois estudos avançam fora do Brasil. O ION717, da farmacêutica Ionis, é um oligonucleotídeo antissenso — uma molécula que interfere na mensagem celular responsável pela produção da proteína priônica — administrado por punção lombar dentro do estudo PrProfile. O ensaio recrutou 56 participantes em 2024 e abriu um novo braço em março de 2026, mas a empresa não deve divulgar resultados antes de 2027. Já o PRiSM, conduzido em parceria com o Broad Institute e a UMass Chan, usa um pequeno RNA (siRNA) também aplicado por punção lombar para reduzir a produção da proteína; é um estudo de fase 1, com 15 pacientes sintomáticos, focado em segurança e tolerabilidade, com recrutamento iniciado em abril de 2026. Nenhum dos dois recruta pacientes no Brasil.
O que é hipótese ou estágio inicial
Um terceiro caminho é o efavirenz, medicamento usado contra o HIV que aumentou a sobrevida de camundongos infectados por príons em testes pré-clínicos; um estudo randomizado e controlado por placebo foi registrado na China, mas ainda não iniciou recrutamento — ou seja, é hipótese em teste, não tratamento validado em humanos.
No Brasil, a pesquisa mais avançada é a da UFRJ, em parceria com a Universidade Federal Fluminense e a Universidade Federal de Goiás, que investigou compostos da planta Moringa oleifera. Dois deles — os ácidos clorogênico e neoclorogênico — se ligaram à proteína priônica em testes in vitro, reduzindo a formação de agregados e desorganizando estruturas já formadas. É um resultado preliminar, obtido em laboratório: ainda faltam estudos em animais e ensaios clínicos para confirmar segurança e eficácia antes de qualquer aplicação terapêutica.
Por que isso importa
A lacuna terapêutica na DCJ é real e reconhecida pelos próprios pesquisadores. Os avanços atuais mudam duas frentes: a capacidade de diagnosticar a doença em vida, com o RT-QuIC, e a possibilidade — ainda não comprovada — de reduzir a produção da proteína priônica antes que o dano neurológico se instale. Nenhum desses testes representa cura hoje; representam, na melhor hipótese, uma linha de pesquisa promissora que precisa de anos de validação clínica pela frente.